一、什么是CAR-T细胞技术
CAR-T是指通过体外基因修饰,将带有识别肿瘤抗原及T细胞激活信号的CAR基因转入T细胞,使T细胞表达CAR受体,可直接与肿瘤细胞表面的抗原相结合而被激活杀灭肿瘤细胞,还可形成免疫记忆CAR-T细胞,彻底治愈肿瘤。
二、2012年CAR-T细胞第一次治愈了儿童白血病
6岁的埃米莉患复发难治急性B淋巴细胞白血病,多次化疗、骨髓移植仍复发,2012年4月,埃米莉入组费城儿童医院Carl June牵头的CD19 CAR-T 临床试验,细胞回输1个月后埃米莉体内已检测不到肿瘤细胞,截止2020年无病生存了8年,2016年还受到了奥巴马总统的接见。
三、2017年第一个CAR-T细胞药品上市销售
2017年美国FDA批准全球第一个CAR-T细胞药品Kymriah 进入临床销售,用于治疗儿童复发难治急性B淋巴细胞白血病,治疗费用为 47.5万美元。
四、CAR-T未来的临床应用前景
目前在CAR-T细胞外发展出了CAR-NK细胞、 CAR-M细胞、CAAR-T细胞,未来将在HIV等病毒感染疾病、癌症、自身免疫性疾病、器官移植等领域带来突破性进展。
伍、润科生物CAR-T临床研究进展
1、CD19 CAR-T细胞技术治疗复发难治性急性B细胞白血病(r/r B-ALL),达到90%以上完全缓解;
2、CD22-CAR-T细胞技术,治疗CD19 CAR-T细胞回输后复发的r/r B-ALL,80%获得完全缓解。
3、CD19和CD22 CAR-T细胞序贯回输治疗r/r B-ALL,一年无病生存(LFS)和总体生存率(OS)分别为79.5%和92.3%的疗效。
4、BCMA CAR-T治疗复发难治性多发性骨髓瘤(r/r MM),ORR比例达到了100%,CR/VGPR比例高于80%;
5、针对肺癌、前列腺癌、乳腺癌、胶质瘤等实质性肿瘤的IL-13Rα2、 B7-H3、EGFRvIII、CD70、PSA、MUC1、EPHA2等近20个靶点的CAR-T细胞治疗技术即将进入临床研究。
2、CD22-CAR-T细胞技术,治疗CD19 CAR-T细胞回输后复发的r/r B-ALL,80%获得完全缓解。
3、CD19和CD22 CAR-T细胞序贯回输治疗r/r B-ALL,一年无病生存(LFS)和总体生存率(OS)分别为79.5%和92.3%的疗效。
4、BCMA CAR-T治疗复发难治性多发性骨髓瘤(r/r MM),ORR比例达到了100%,CR/VGPR比例高于80%;
5、针对肺癌、前列腺癌、乳腺癌、胶质瘤等实质性肿瘤的IL-13Rα2、 B7-H3、EGFRvIII、CD70、PSA、MUC1、EPHA2等近20个靶点的CAR-T细胞治疗技术即将进入临床研究。